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Alzheimer‘s disease

阿尔茨海默病(Alzheimer's disease,AD)是一种进行性的神经退行性疾病,临床上表现为记忆和认知功能障碍,语言和行为能力缺失,患者后期表现出严重的失忆症和运动功能减弱,最终导致死亡。。目前 AD 基因治疗的载体主要分为两大类:非病毒载体和病毒载体。临床应用的载体应具备以下特征:低细胞毒性 / 免疫原性、高转染效率、高组织特异性和较低的合成成本。常见病毒载体: (1)慢病毒载体是指以 HIV-1 为来源的一种病毒载体,慢病毒载体包含了包装、转染、稳定整合所需要的遗传信息,能够转染非分裂细胞和分裂细胞。可有效地转染神经元、肝细胞、肿瘤细胞、干细胞等多种类型细胞 (2)腺相关病毒载体(adeno-associated virus vectors,AAV)是利用天然存在的腺相关病毒某些特性经过基因工程改造后产生的一种可供人工转基因的载体。腺相关病毒是简单的非致病性单链 DNA 病毒,具有嗜神经性,可高效地将一个或多个外源基因转入脑组织进而转染神经细胞,并且无致病性,也不会干扰脑的正常生理功能。 (3)腺病毒载体是一类无包膜的线状双链 DNA 病毒载体,感染细胞时不能将其 DNA 整合到宿主基因组中,Ad 在感染细胞后成为游离状态保存在细胞核内。

Alzheimer‘s disease

阿尔茨海默病(Alzheimer's disease,AD)是一种进行性的神经退行性疾病,临床上表现为记忆和认知功能障碍,语言和行为能力缺失,患者后期表现出严重的失忆症和运动功能减弱,最终导致死亡。。目前 AD 基因治疗的载体主要分为两大类:非病毒载体和病毒载体。临床应用的载体应具备以下特征:低细胞毒性 / 免疫原性、高转染效率、高组织特异性和较低的合成成本。常见病毒载体: (1)慢病毒载体是指以 HIV-1 为来源的一种病毒载体,慢病毒载体包含了包装、转染、稳定整合所需要的遗传信息,能够转染非分裂细胞和分裂细胞。可有效地转染神经元、肝细胞、肿瘤细胞、干细胞等多种类型细胞 (2)腺相关病毒载体(adeno-associated virus vectors,AAV)是利用天然存在的腺相关病毒某些特性经过基因工程改造后产生的一种可供人工转基因的载体。腺相关病毒是简单的非致病性单链 DNA 病毒,具有嗜神经性,可高效地将一个或多个外源基因转入脑组织进而转染神经细胞,并且无致病性,也不会干扰脑的正常生理功能。 (3)腺病毒载体是一类无包膜的线状双链 DNA 病毒载体,感染细胞时不能将其 DNA 整合到宿主基因组中,Ad 在感染细胞后成为游离状态保存在细胞核内。

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Parkinson‘s disease

帕金森病是一种神经退行性疾病,其特征在于黑质中多巴胺能神经元的进行性丧失和细胞内包涵体的出现,在剩余的黑质神经元中称为路易体和路易神经突,其特征是运动症状,如震颤,僵硬,运动缓慢和步态问题。运动症状通常伴有疲劳,抑郁,疼痛和认知问题。Substantia nigra位于大脑的中脑区域。它由两部分组成:SNc(pars compacta)和SNr(pars reticulata)。紧凑型小肠产生多巴胺,是帕金森病中退化的部分。它是阿尔茨海默氏症后第二种最常见的神经退行性疾病,影响了65岁以上的人群中约1%和85岁以上的人群中的4-5%。帕金森病的症状包括静止性震颤,僵硬,运动迟缓,步态功能障碍和姿势不稳定。

Parkinson‘s disease

帕金森病是一种神经退行性疾病,其特征在于黑质中多巴胺能神经元的进行性丧失和细胞内包涵体的出现,在剩余的黑质神经元中称为路易体和路易神经突,其特征是运动症状,如震颤,僵硬,运动缓慢和步态问题。运动症状通常伴有疲劳,抑郁,疼痛和认知问题。Substantia nigra位于大脑的中脑区域。它由两部分组成:SNc(pars compacta)和SNr(pars reticulata)。紧凑型小肠产生多巴胺,是帕金森病中退化的部分。它是阿尔茨海默氏症后第二种最常见的神经退行性疾病,影响了65岁以上的人群中约1%和85岁以上的人群中的4-5%。帕金森病的症状包括静止性震颤,僵硬,运动迟缓,步态功能障碍和姿势不稳定。

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Valine, leucine and isoleucine biosynthesis

人体蛋白质由20种氨基酸组成,其中9种必需氨基酸因人体不能合成必需从日常饮食获取,其中包括三种支链氨基酸(BCAAs):亮氨酸(Leu)、异亮氨酸(Ile)和缬氨酸(Val)。支链氨基酸亮氨酸,缬氨酸和异亮氨酸通过丙酮酸或苏氨酸的共同途径合成。几十年来,BCAAs一直被用作运动训练、恶病质综合征(肌肉萎缩)及衰老过程中增强肌肉蛋白质合成和肌肉质量的补充剂。【Branched-chain amino acids in disease】和【BCAAs:biomarkers and causal agents of cardiometabolic disease】文章中提到BCAAs是心血管代谢疾病的生物标志物,BCAAs可作为血脂异常的生物标志物,并且越来越多的证据表明,它们参与了疾病的发病过程,同时BCAAs及其相关代谢产物影响心血管代谢发病的机制研究。

Valine, leucine and isoleucine biosynthesis

人体蛋白质由20种氨基酸组成,其中9种必需氨基酸因人体不能合成必需从日常饮食获取,其中包括三种支链氨基酸(BCAAs):亮氨酸(Leu)、异亮氨酸(Ile)和缬氨酸(Val)。支链氨基酸亮氨酸,缬氨酸和异亮氨酸通过丙酮酸或苏氨酸的共同途径合成。几十年来,BCAAs一直被用作运动训练、恶病质综合征(肌肉萎缩)及衰老过程中增强肌肉蛋白质合成和肌肉质量的补充剂。【Branched-chain amino acids in disease】和【BCAAs:biomarkers and causal agents of cardiometabolic disease】文章中提到BCAAs是心血管代谢疾病的生物标志物,BCAAs可作为血脂异常的生物标志物,并且越来越多的证据表明,它们参与了疾病的发病过程,同时BCAAs及其相关代谢产物影响心血管代谢发病的机制研究。

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